Læknuðu barn með byltingarkenndri meðferð

Ung bresk stúlka, hin þrettán ára Alyssa, er laus við krabbamein eftir að hafa hlotið byltingarkennda genameðferð (e. base editing) sem var fundin upp fyrir sex árum síðan. Alyssa greindist með langvinnt hvítblæði í maí á síðasta ári.

Snýst meðferðin um breytingar á niturbösum í erfðaefni sjúklinga sem gerði læknum kleift að breyta erfðaupplýsingum og uppbyggingu niturbasanna.

Sú fyrsta sem fær meðferðina

Byrjað var á T-frumum frá líffæragjafa, sem breytt var í T-frumur er gátu unnið bug á krabbameinsvaldandi T-frumum Alyssu, að því er BBC greinir frá. 

Hópur lækna á Great Ormond Street-barnasjúkrahúsinu í Lundúnum sá um meðferðina á Alyssu, en hún er sú fyrsta sem hlýtur hana.

Enn fylgst með

Krabbamein Alyssu var illvægt og virkuðu hvorki lyfjameðferðir né inngjöf eigin stofnfrumna. Án genameðferðarinnar hefði því lítið annað verið hægt að gera en að gera líf Alyssu sem bærilegast, með meininu.

Alyssa er laus við meinið en þó fylgjast læknar enn grannt með henni og hvort veikindi taki sig upp að nýju.

• Blogga um frétt